Đa u tủy xương là một dạng ung thư máu xảy ra trong các tế bào plasma miễn dịch được tìm thấy trong tủy xương. Tế bào ung thư sản xuất ra một protein bất thường,  chiếm chỗ và đẩy các tế bào máu khỏe mạnh ra khỏi tủy xương. Bệnh này có thể dẫn đến việc suy giảm miễn dịch và gây ra các vấn đề nghiêm trọng về xương và thận khác. Viện Ung thư Quốc gia ước tính sẽ có 26.850 trường hợp phát hiện mới của đa u tủy xương và 11.240 trường hợp tử vong có liên quan tại Hoa Kỳ trong năm nay.
 
“Chúng tôi đang tiếp tục nghiên cứu về cách hệ thống miễn dịch chống các loại ung thư khác nhau, bao gồm đa u tủy xương”,“Việc chấp thuận một kháng thể đơn dòng thứ hai sẽ mang tới nhiều lợi ích hơn trong phương pháp điều trị kết hợp”Richard Pazdur, MD, giám đốc Văn phòng Huyết học - Trung tâm đánh giá và nghiên cứu các sản phẩm chống ung thư của FDA cho biết.Thuốc Darzalex (daratumumab), được phê duyệt hồi đầu tháng này, cũng là một dạng  kháng thể đơn dòng được FDA chấp thuận để điều trị bệnh nhân đa u tủy.
 
Empliciti kích hoạt hệ thống miễn dịch của cơ thể tấn công và giết chết nhiều tế bào ung thư, được chấp thuận trong liệu pháp điều trị kết hợp với Revlimid (lenalidomide) và dexamethasone (một loại corticosteroid).
 
Sự an toàn và hiệu quả của Empliciti đã được thử nghiệm trong một nghiên cứu lâm sàng ngẫu nhiên gồm 646 người bị đa u tủy tái phát hoặc không đáp ứng với điều trị trước đó. Kết quả thử nghiệm cho thấy nhóm bệnh nhân sử dụng Empliciti có thời gian ngừng tiến triển bệnh trung bình (19,4 tháng) cao hơn so với nhóm còn lại (14,9 tháng). Ngoài ra, nhóm bệnh nhân sử dụng Empliciti có đáp ứng trị liệu là 78,5%, trong khi nhóm không sử dụng Empliciti thì thấp hơn, khoảng 65,5%
 
Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Empliciti là mệt mỏi, tiêu chảy, sốt, táo bón, ho, tổn thương thần kinh dẫn đến suy yếu hoặc tê ở bàn tay và bàn chân, nhiễm trùng đườnghô hấp trên, chán ăn và viêm phổi.
 
Đây là một nghiên cứu có tính đột phá trong việc điều trị đa u tủy xương, Empliciti đã chứng minh sự cải thiện đáng kể trên lâm sàng so với phương pháp điều trị sẵn có. Empliciti được đáng giá là có nhiều ưu điểm trong việc đơn điều trị. Các ứng dụng khác của thuốc cũng đang được ưu tiên nghiên cứu, nếu được chấp thuận có thể sẽ là một cải tiến vượt bậc an toàn hiệu quả trong việc điều trị các trường hợp nghiêm trọng của bệnh.
 
http://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm474684.htm